FX.co ★ Applied Therapeutics diz que a FDA prolonga o período de revisão da NDA para o Govorestat

Na sexta-feira, a Applied Therapeutics Inc. informou que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos alargou o período de análise da New Drug Application (NDA) do Govorestat, conhecido como AT-007, em três meses, até 28 de novembro. Este tratamento destina-se à galactosemia clássica.

A FDA indicou a necessidade de mais tempo para examinar análises suplementares de dados previamente submetidos, uma vez que esta informação adicional constitui uma alteração significativa à NDA previamente submetida.

Em fevereiro de 2024, a Applied Therapeutics anunciou que a FDA tinha aceite e dado prioridade à revisão da NDA.

O Govorestat, um novo inibidor da aldose redutase (ARI) em investigação e em desenvolvimento para várias doenças raras, tinha anteriormente adquirido uma designação de doença rara pediátrica. Após a aprovação, será elegível para um voucher de revisão prioritária.

O pedido de autorização de introdução no mercado do Govorestat foi reforçado por uma redução rápida e sustentada dos níveis de galactitol que demonstrou beneficiar os doentes pediátricos com um perfil de segurança favorável.

O pacote de apresentação foi concebido com dados de resultados clínicos do estudo de Fase 3 de registo ACTION-Galactosemia Kids em crianças dos 2 aos 17 anos de idade com galactosemia. Foram também incluídos os resultados do estudo de Fase 1/2 ACTION-Galactosemia em doentes adultos com a mesma doença, juntamente com dados pré-clínicos.

O Govorestat, se aprovado, será a primeira intervenção médica para a galactosemia e marcará a estreia do primeiro produto comercial da Applied Therapeutics.

Após o fecho do mercado na quinta-feira, as acções da Applied Therapeutics desceram 14,71%, para 5,80 dólares no Nasdaq.