FX.co ★ Lembaga Makanan dan Dadah (FDA) Meluluskan Terapi Gen Pertama Untuk Kanak-Kanak Dengan MLD Bermula Awal

Pentadbiran Makanan dan Dadah Amerika Syarikat telah memberikan kelulusan kepada Lenmeldy (atidarsagene autotemcel), terapi gen yang terbaru direka untuk merawat kanak-kanak yang menghidap leukodistrofi metakromatik awal (MLD). MLD adalah penyakit genetik yang jarang berlaku dan membawa risiko kematian, yang menyebabkan kerosakan kepada otak dan sistem saraf disebabkan kekurangan enzim. Pada masa kini, tidak terdapat penawar untuk MLD, dan rawatan biasanya tertumpu kepada pengurusan gejala.

Lenmeldy dibangunkan oleh syarikat bioteknologi, Orchard Therapeutics, yang baru-baru ini dibeli oleh Kyowa Kirin Co., sebuah syarikat farmaseutikal dan bioteknologi yang berpangkalan di Jepun. Terapi gen ini dipasarkan di Eropah dengan jenama Libmeldy.

Terapi ini merupakan infusi dos tunggal sekali dari sel punca darah pesakit. Sel-sel ini telah diubah suai untuk mengandungi salinan fungsional gen enzim yang kurang, arilsulfatase A (ARSA). Selepas pengubahsuaian genetik, sel punca diintegrasikan semula ke dalam badan pesakit, di mana mereka berkembangbiak dalam sumsum tulang. Rawatan dengan Lenmeldy menunjukkan potensi untuk mengembalikan fungsi enzimatik dan memperlahankan atau menghentikan perkembangan penyakit.

Kelulusan Lenmeldy adalah berdasarkan kajian yang melibatkan 37 pesakit kanak-kanak dengan MLD awal. Pesakit yang menerima rawatan Lenmeldy menunjukkan pengurangan yang signifikan dalam risiko kecacatan motor yang teruk atau kematian berbanding dengan kanak-kanak yang tidak dirawat.

Ketua Eksekutif Orchard Therapeutics, Bobby Gaspar, menyatakan bahawa kelulusan Lenmeldy oleh FDA adalah hasil daripada tahun-tahun penyelidikan dan pembangunan bersekutu dengan Institut Terapi Gen San Raffaele-Telethon.

Sebagai pengiktirafan terhadap pembangunan rawatan revolusioner ini, Lenmeldy menerima penandaan Penyakit Pediatrik Langka dan Terapi Perubatan Regeneratif yang canggih dari FDA, serta Tinjauan Keutamaan pada September 2023. Selain itu, Baucer Tinjauan Keutamaan dikeluarkan kepada Orchard Therapeutics, yang akan dipindahkan kepada GlaxoSmithKline (GSK) mengikut terma perjanjian lesen asal.

Di Eropah, kedua-dua Lenmeldy dan Libmeldy telah menerima kelulusan daripada Suruhanjaya Eropah, Agensi Regulatori Ubat dan Produk Kesihatan UK, dan Agensi Swiss untuk Produk Terapeutik.